HER2阳性晚期乳腺癌预后较差，而且容易发生脑转移。随机对照研究结果表明，HER1、HER2、HER4酪氨酸酶抑制剂吡咯替尼对于HER2阳性晚期乳腺癌患者的抗肿瘤活性令人鼓舞，可显著改善无进展生存。不过，根据真实世界数据分析吡咯替尼是否影响总生存的研究仍然很少。
2021年6月10月，美国癌症研究协会《临床癌症研究》在线发表中南大学湘雅二医院、中南大学湘雅医院、湖南省肿瘤医院暨中南大学湘雅医学院附属肿瘤医院、湖南省人民医院暨湖南师范大学第一附属医院、中南大学湘雅三医院、湖南中医药大学第一附属医院、株洲市中心医院暨中南大学湘雅医学院附属株洲医院、永州市第三人民医院、岳阳市第一人民医院、湘潭市第一人民医院暨湘潭市肿瘤医院、常德市第三人民医院、湘潭市中心医院、邵阳市中心医院、邵阳市中医院、常德市第一人民医院、湖南省直中医医院暨湖南中医药大学第三附属医院暨湖南中医药高等专科学校附属第一医院、益阳市中心医院、郴州市第一人民医院、湘潭县人民医院的真实世界研究报告，对吡咯替尼治疗HER2阳性晚期乳腺癌患者的多中心数据进行了最终分析。
该多中心回顾研究对2018年6月～2019年8月湖南省20家医院采用吡咯替尼治疗168例HER2阳性晚期乳腺癌患者的无进展生存、总生存、临床获益率、总体缓解率、肿瘤突变负荷进行最终分析，并对脑转移患者进行探索性分析。
结果，中位随访18.5个月：
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全部168例患者
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无进展生存：中位8.00个月
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总生存时间：中位19.07个月
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39例脑转移患者
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无进展生存：中位8.67个月
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总生存时间：中位13.93个月
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无进展生存：中位9.97个月比7.73个月（P=0.19）
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总生存时间：中位20.67个月比12.43个月（P=0.021）
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临床获益率：58.6%比41.4%
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总体缓解率：24.1%比31.0%
肿瘤突变负荷较高与较低的患者相比：
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无进展生存：中位4.9个月比13.44个月（P=0.0072）
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总生存时间：中位8.2个月比22.87个月（P=0.0028）
因此，该小样本回顾研究结果表明，吡咯替尼治疗HER2阳性晚期乳腺癌脑转移效果令人鼓舞，故有必要进一步开展大样本前瞻对照研究进行验证。对于该队列脑转移患者，手术或放疗联合吡咯替尼可显著延长总生存。肿瘤突变负荷可能是预测无进展生存和总生存的探索性生物标志，其临床应用仍需进一步验证。
